La terapia genética que curó la leucemia de una niña en Reino Unido ha salvado a otros dos adolescentes

Dos adolescentes de 15 y 13 años han conseguido curarse de un cáncer que parecía irreversible y por el que iban a comenzar ya con cuidados paliativos. Los médicos del hospital Great Ormond Street en Reino Unido han utilizado una técnica denominada 'lápiz' genético con el que han conseguido eliminar todas las partículas cancerígenas que provocaban la leucemia en estos pacientes.

Su método consiste en la "edición de bases para generar células T", unas células que son "receptoras de antígenos quiméricos (CAR) universales", explican en el informe publicado. El proceso se basó en "extraer células T de donantes voluntarios sanos con el uso de un lentivirus para expresar un CAR con especificidad para CD7 (CAR7), una proteína que se expresa en la leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células T", el tipo de cáncer que padecían los adolescentes.

Los resultados fueron favorables para uno de los jóvenes, que se sometió a un "alotrasplante de células madre mientras estaba en remisión". En el otro caso, aunque se eliminaron las partículas cancerígenas, el adolescente falleció debido a una infección en sus pulmones provocada por el hongo Aspergillus niger.

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En las conclusiones extraídas por el grupo de expertos, recogen que estos resultados "provisionales de este estudio de fase 1 respaldan una mayor investigación de las células T editadas en base para pacientes con leucemia recidivante e indican los riesgos anticipados de complicaciones relacionadas con la inmunoterapia".

Alyssa, la pionera del 'lápiz' genético

Pero estos dos adolescentes no son los primeros a los que se les somete a este tratamiento. La pionera fue Alyssa, una joven de 13 años procedente de Leicester (Reino Unido) que también padecía una leucemia de células T recidivante. En mayo de 2021 fue diagnosticada con esta enfermedad y se sometió sin éxito a quimioterapia y un trasplante de médula ósea. Fue un año después cuando la paciente, que afrontaba ya cuidados paliativos, fue la primera en participar en un ensayo clínico con esta nueva técnica.

A los 28 días de ser tratada, la leucemia ya entró en remisión y Alyssa recibió un segundo trasplante de médula para restaurar su sistema inmune, explicaron los expertos. Ahora, un año después de someterse a este tratamiento, sigue recuperándose y tiene que acudir a controles periódicos para comprobar que el cáncer no ha vuelto a ella.