De ahora en adelante, gran parte de los pacientes de Trastorno del Espectro de la Neuromielitis Óptica (TENMO) tienen disponible un nuevo medicamento, pues el Ministerio de Sanidad acaba de dar luz verde de financiar Enspryng (satralizumab), un nuevo tratamiento que ayuda a controlar los brotes y que se puede administrar en casa, una vez al mes, vía subcutánea, sin necesidad de tener que ir al hospital a administrárselo.
Al controlar los brotes, satralizumab, según los ensayos clínicos que se han hecho hasta ahora, ayuda a frenar el deterioro de la enfermedad y, por tanto, el grado de discapacidad de los pacientes, "se trata de una enfermedad en la que los brotes son los únicos responsables de la existencia de discapacidad, por lo que resulta imprescindible reducir su frecuencia y gravedad".
Y esto es precisamente lo que consigue este fármaco, reducir drásticamente los brotes graves, "el 90% de los pacientes en tratamiento con satralizumab no presentan empeoramiento del grado de discapacidad tras cuatro años de tratamiento", asegura el doctor José Meca Lallana, director de la Unidad de Neuroinmunología Clínica y CSUR Esclerosis Múltiple en el Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca de Murcia.
La Dra. Celia Oreja-Guevara, jefe de Sección de Neurología del Hospital Clínico San Carlos de Madrid, ha sido la responsable de hacer el seguimiento a las dos pacientes españolas que han formado parte del estudio, y asegura que son resultados son muy buenos, "no han tenido ningún brote desde 2014 que empezamos el estudio, y se trata de dos pacientes que tenían brotes muy graves y muy seguidos. Están completamente libres de brotes y hacen una vida completamente normal. Les ha cambiado la vida", asegura.
Fácil de administrar, muy eficaz e indicado para la mayoría de los pacientes
El Trastorno del Espectro de la Neuromielitis Óptica (TENMO) es una enfermedad minoritaria, autoinmune, inflamatoria, crónica y debilitante que afecta al Sistema Nervioso Central (SNC). Las personas que padecen esta enfermedad de manera más grave y con peor evolución son aquellas que presentan los anticuerpos IgG-AQP4, que son entre el 70 - 80 % de los pacientes con TENMO. Es precisamente para estas personas para quienes está indicado este nuevo tratamiento, que además es el primero específico del que disponen, "hasta ahora, hemos estado utilizando fármacos inmunosupresores basados en experiencia propia sin que estuvieran autorizados para TENMO, pero no era suficiente", reconoce el doctor Albert Saiz Hinarejos, profesor de Neurología y consultor sénior de la Unidad de Neuroinmunología y Esclerosis Múltiple del Hospital Clínic de Barcelona, "las investigaciones con esta terapia nos han dado esa respuesta: un fármaco eficaz, con un beneficio prolongado y con un buen perfil de seguridad".
Las pacientes no han tenido ningún brote desde 2014 que empezamos el estudio, y se trata de dos pacientes que tenían brotes muy graves y muy seguidos
Antes de la aprobación de este medicamento, para tratar a estos pacientes existía el rituximab, que, además de un fármaco fuera de indicación, es decir, que no está expresamente indicado para el TENMO, requería estar una mañana entera en el hospital para recibirlo.
Además, en casos de pacientes con Neuromielitis Óptica muy grave, se utilizaba el Tocilizumab, que se usaba en reumatología y que también resultaba muy eficaz, pero Celia Oreja-Guevara asegura que el Enspryng (satralizumab) supone una gran mejora, "este es uno de los primeros tratamientos específicos aprobados junto con el inebilizumab, que se aprobó también hace pocas semanas, pero que es de administración hospitalaria".
Se trata, además de un fármaco del que se pueden beneficiar los pacientes adolescentes a partir de 12 años, algo que no ocurría con el resto de tratamientos, y que se puede administrar en casa por inyección subcutánea, cada cuatro semanas, lo que facilita la adherencia.
El Trastorno del Espectro de la Neuromielitis Óptica (TENMO) es una enfermedad muy poco frecuente que afecta a entre 1 y 3 de cada 100.000 habitantes
Que pueda administrarse en pacientes más jóvenes se debe a su alta tolerabilidad, fruto del uso de una novedosa tecnología de reciclaje de anticuerpos (un anticuerpo monoclonal) más tolerable que los anticuerpos convencionales, "no produce ningún efecto secundario, hasta ahora, no contábamos con ningún tratamiento que se pudiese administrar, tanto en combinación como en monoterapia, y que además estuviera indicado en adolescentes. Una de sus principales ventajas es que se tolera muy bien, además de su forma de administración, por inyección subcutánea, y se la pueden poner los propios pacientes en casa, aunque tengan que venir al hospital a recoger la medicación, porque se trata de un medicamento muy caro", explica Celia Oreja-Guevara.
Aunque la edad de inicio suele oscilar entre los 35-40 años, también puede empezar en población pediátrica y joven, colectivos que son especialmente vulnerables a las secuelas, tanto física como psicológicas, porque se exponen más prematuramente a los daños, de ahí la importancia de poder tratarlos con este nuevo fármaco "la combinación de eficacia y buen perfil de seguridad cobra especial importancia en este grupo de población, ya que permite reducir el estigma asociado al TENMO. Las características de este fármaco deben facilitar que la interferencia del tratamiento y de la enfermedad en el régimen de vida de estos pacientes sea mínimo, de tal forma que sus relaciones familiares y sociales, actividades académicas, deportivas, etc. no se vean afectadas. Para mis pacientes era muy importante seguir yendo a trabajar, y han podido hacerlo", concluye.
Otra ventaja que encuentra la Dra. Oreja-Guevara con respecto a otros es que su alta tolerabilidad permite añadirlo a otros tratamientos, "se puede dar solo o combinado, porque a veces la Neuromielitis Óptica es muy grave y difícil de tratar y, cuando esto ocurre, este medicamento puede añadir a otros".
Una enfermedad poco frecuente y desconocida, que se confunde con la esclerosis múltiple
El Trastorno del Espectro de la Neuromielitis Óptica (TENMO) es una enfermedad muy poco frecuente de la que hay unos 100.000 en el mundo, 10.000 en toda Europa y unos 400 en España, "creemos que hay entre 1 y 3 por cada 100.000 habitantes", calcula Celia Oreja-Guevara. La escasez de casos hace que, a pesar de ser y incapacitante, peligrosa y en algunos casos incluso mortal, sea bastante desconocida.
De hecho, se suele confundir en unas primeras fases con la esclerosis múltiple (EM) porque tienen síntomas parecidos y ambas cursan en brotes, pero la EM es mucho más prevalente, e incluso en un principio se consideró una variedad más agresiva de la misma enfermedad. Sin embargo, genéticamente, tiene más que ver con enfermedades como el lupus.
Sin embargo, TENMO es especialmente agresivo y puede dejar secuelas desde el primer brote, secuelas ocasionadas por el daño en los nervios ópticos y la médula espinal y que van desde debilidad muscular, hasta parálisis pasando por ceguera permanente, "los brotes de EM los brotes son moderados o graves, pero en la neuromielitis siempre son graves, y a veces muy muy graves. Yo he tenido pacientes que, de un solo brote se han quedado ciego de un ojo para siempre. Entre brote y brote, a diferencia de la EM, el paciente no tiene nada, salvo las secuelas previas que le ha dejado la enfermedad", explica Celia Oreja-Guevara.
En la neuromielitis los brotes siempre son graves o muy graves. He tenido pacientes que, de un solo brote, se han quedado ciego de un ojo
Los brotes, que son impredecibles, suelen provocar nuevos daños que se acumula al anterior, de ahí la importancia de controlarlos, incluso pueden llegar a ser mortales, "una paciente casi fallece con 17 años porque le produjo una lesión en la parte de la médula que afecta a la respiración", recuerda.
Estos episodios, que pueden distanciarse entre sí años, son básicamente de seis tipos, como explica el Dr. Saiz Hinarejos, "neuritis óptica, mielitis generalmente extensa, síndrome de área postrema con hipo o náuseas y vómitos incoercibles, síndrome de tronco, narcolepsia sintomática o síndrome diencefálico, y síndrome cerebral sintomático con lesiones cerebrales típicas. La neuritis óptica y la mielitis son las manifestaciones más frecuentes. Los episodios suelen ser graves y dejan secuelas, y éstas se van acumulando en poco tiempo. En un estudio que realizamos en España, observamos tras un seguimiento de seis años, que un 44% de los pacientes presentaban una alteración visual severa, definida como una agudeza visual < 20/100, y hasta un 40% necesitaban de al menos un apoyo para caminar".
El Trastorno del Espectro de la Neuromielitis Óptica es una enfermedad esporádica, no genética ni hereditaria, cuya aparición no podemos predecir ni prevenir, "en menos del 3% de los casos, se debe a un componente familiar. Sin embargo, es probable que exista un factor que predispone al desarrollo de la enfermedad, ya que se ha descrito un mayor riesgo en personas con ciertas variantes genéticas en el complejo mayor de histocompatibilidad", comenta Albert Saiz Hinarejos.
Este tratamiento, literalmente, puede salvar vidas, porque deja a los pacientes sin brotes, y sin brotes, no hay discapacidad
Aunque se desconoce la causa, sí se sabe que es mucho más frecuente en mujeres, que la sufren 9 veces más que los hombres, especialmente entre aquellas que tienen entre 30 y 40 años, "tampoco se sabe porqué es más frecuente en el género femenino, con proporciones respecto al hombre de hasta 9:1 en algunos estudios", apunta, "aunque esta realidad no es nueva, pues, en general, las enfermedades autoinmunes son mucho más frecuentes entre las mujeres".
Este nuevo medicamento es nueva esperanza para disminuir drásticamente la discapacidad en estos pacientes y mejorar sensiblemente su calidad de vida, pues ayuda a controlar los temidos brotes. Sin embargo, para que sea eficaz, es indispensable que se detecte de la manera más prematura posible, "tanto el diagnóstico como el inicio precoz del tratamiento son determinantes para un exitoso manejo de la enfermedad, cuyo objetivo final es la ausencia de brotes y de discapacidades", insiste Dr. Meca.
Celia Oreja-Guevara, tras la experiencia con sus dos pacientes, está muy esperanzada con este nuevo tratamiento, "este tratamiento, literalmente, puede salvar vidas, porque deja a los pacientes sin brotes, y sin brotes, no hay discapacidad. Son pocos pacientes, pero es un gran tratamiento para ellos".
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