La Comunidad de Madrid incorporará este mes una terapia pionera para tratar una enfermedad de la vista que afecta a niños y jóvenes, a quienes complica mucho su día a día en edades tempranas y acaba desembocando en ceguera a medida que van creciendo. Se trata de un tipo concreto de distrofia hereditaria de la retina producida por la mutación del gen RPE65 y en España se ha autorizado el primer fármaco para tratarla. Cuatro hospitales de todo el país han sido seleccionados para administrarlo y uno de ellos es el 12 de octubre, situado en la capital. 

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"La acreditación avala la capacitación de los profesionales del Hospital 12 de Octubre para manejar y preparar el fármaco -cuyo nombre comercial es Luxturna-, y utilizarlo posteriormente en quirófano", han destacado desde el Gobierno de la Comunidad de Madrid este miércoles. Se trata de un tratamiento de reemplazo: la terapia consiste en introducir dentro del virus una copia del gen sano. 

El complejo sanitario ha tenido que superar una fase de formación y entrenamiento para administrar esta terapia, como lo han hecho los profesionales de los hospitales de Sant Joan de Deu y Universitari de Bellvitge, en Cataluña, y el Universitario de Donosti, en el País Vasco, que son los otros centros habilitados. 

Los hospitales elegidos no solo administran el fármaco, también seleccionan mediante la realización de distintas pruebas a los candidatos a recibirlo. Para acceder al tratamiento se deben cumplir varios requisitos, como tener confirmado el diagnóstico clínico de distrofia hereditaria de la retina. Además, los facultativos deben de realizar una serie de exploraciones antes de decidir. 

En todo caso, para garantizar la equidad en este procedimiento se ha constituido un grupo de expertos en el seno de la Consejería de Sanidad. El departamento dirigido por Enrique Ruiz Escudero ya tiene sobre la mesa una decena de solicitudes de tratamiento remitidas por el 12 de octubre, en el que también se han tenido que desplegar recursos y herramientas para hacer revisión de los pacientes que se sometan a la terapia. 

Mejora de la calidad de vida

Los resultados esperados tras el tratamiento son limitados. La agudeza visual no suele mostrar cambios, si acaso, pequeñas mejorías en la mitad de los enfermos. También se describen avances discretos del campo visual, pero lo más relevante es que la administración del fármaco supone una "importante" mejora en la calidad de vida de los niños y jóvenes afectados, según la Comunidad.

Los pacientes afectados por estas distrofias hereditarias padecen muchas dificultades para ver en condiciones de baja luminosidad, pierden campo visual periférico hasta quedarse con uno central muy reducido y también presentan pérdida de visión central que progresa hasta la ceguera completa en la edad juvenil. Estas circunstancias limitan mucho su vida, pero el tratamiento que empezará a administrar el 12 de octubre las revierte, de ahí su importancia.

La incidencia de la distrofia más grave es de entre dos y tres casos por 100.000 nacimientos, representando entre el 10% y 18% de los casos de ceguera infantil.