Doctores alemanes logran curar una afección sanguínea congénita mediante una terapia génica

Investigadores suizos y alemanes han conseguido, por primera vez en el mundo, curar una afección sanguínea congénita mediante una terapia génica. El experimento científico, cuyos resultados aparecen en el último número de la revista “NaturMedicine”, se realizó hace año y medio en dos pacientes de 25 y 26 años.Los jóvenes estaban afectados de granulomatosis crónica, una deficiencia del sistema inmunitario capaz de provocar la muerte. Los expertos del hospital pediátrico universitario de Zúrich y sus colegas alemanes de Fráncfort extrajeron células madre de la sangre de los enfermos.
La ciencia está logrando grandes avances en materia genética. (Efe)
La ciencia está logrando grandes avances en materia genética. (Efe)
Efe
La ciencia está logrando grandes avances en materia genética. (Efe)

Posteriormente obtuvieron una copia sana del gen defectuoso y la trasplantaron de nuevo en la médula ósea de los jóvenes.

Secretos de la proezaLos secretos de esta proeza científica consisten en haber utilizado un

vector perfeccionado -fragmento de ácido desoxirribonucleico que puede unir otro fragmento ajeno y transferirlo al genoma de otros organismos- y concebido para la ocasión.

También el haber sometido a los pacientes a sesiones de quimioterapia “suave” con el objeto de las células portadoras de genes deficientes para permitir que los sanos se implantaran mejor.

Entusiasmo con cautela

El entusiasmo de los científicos obliga, sin embargo, a tener cierta cautela.

El riesgo de leucemia perdura todavía en los transplantados y no se conoce aún la duración de esa respuesta terapéutica.

De hecho, es probable que el organismo trate de inactivar lo genes modificados y provoque su consiguiente desaparición, según indica el estudio.

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