Un medicamento contra el alzhéimer muestra resultados prometedores en un ensayo clínico de fase III

Se trata del primer inhibidor de la proteína TAU, una sustancia clave en la enfermedad, que alcanza esta fase de desarrollo experimental.
Las placas de beta-amiloide son la lesión más característica del alzhéimer.
Las acumulaciones de proteína TAU son la lesión más característica del alzhéimer.
Getty Images/iStockphoto
Las placas de beta-amiloide son la lesión más característica del alzhéimer.

Un nuevo fármaco experimental para el alzhéimer, llamado mesilato de hidrometiltionina (HMTM) ha logrado una reducción estadísticamente significativa en un biomarcador bien establecido de la neurodegeneración en la enfermedad de Alzheimer como es la concentración de cadenas ligeras de neurofilamento (NfL) en sangre.

Uno de los marcadores mejor estudiados del alzhéimer

Específicamente, detalla el mortal de noticias sobre salud Medical news Today este parámetro mostró una reducción del 93% a lo largo de 12 meses en participantes que recibían el medicamento en la dosis de 16 mg al día relativo al grupo de control, lo que se correlacionaba con un descenso en un biomarcador de la proteína tau (p-tau 181) en la sangre y cambios en las puntuaciones en test cognitivos.

Hay que destacar que se trata del primer inhibidor de la proteína tau (que resulta muy importante en la patología del alzhéimer, ya que en los pacientes con la enfermedad aparecen cúmulos de la misma en el tejido cerebral) en alcanzar la fase III de los ensayos clínicos, la última antes de que un fármaco pueda ser aprobado para su uso en seres humanos.

Es relevante además el hecho de que el biomarcador NfL es uno de los mejor estudiados, ya que se ve incrementado de manera muy notable en un amplio abanico de trastornos neurodegenerativos. En el caso particular del alzhéimer, se relaciona con con la severidad de la enfermedad y con el nivel de daño que han sufrido las neuronas.

Mejoras en la función cognitiva

En términos de la realidad de estos pacientes, el ensayo clínico registró mejorías en la función cognitiva de los participantes con deterioro cognitivo leve debido al alzhéimer a lo largo de los 18 meses de duración del trabajo.

Curiosamente, no obstante, los pacientes del grupo de control que recibieron cloruro de metiltioninio (MTC) también mostraron mejoras cognitivas. Como resultado, el HMTM no mostró en este aspecto una mejoría respecto a la línea base marcada por el MTC, en sí mismo una variante del HMTM.

Teniendo todo esto en cuenta el fármaco continuará siendo estudiado en cohortes más amplias con el fin de dilucidar con más precisión la eficacia y utilidad de este fármaco en el tratamiento del alzhéimer.

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Referencias

Megan Brooks. Oral Tau Inhibitor Continues to Show Promise in Alzheimer's. Medscape (2023). Consultado online en https://www.medscape.com/viewarticle/994646#vp_1 el 24 de julio de 2023.

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