La edición genética, ¿nueva promesa contra el alzhéimer?

Hace unos años, el descubrimiento de una nueva técnica de edición genética bautizada como CRISPR (siglas inglesas de Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Espaciadas) llegó para cambiar el futuro de la biología y la medicina. Se trata de un sistema que funciona como unas "tijeras" químicas para el ADN, permitiendo eliminar ciertas secuencias de ADN para insertar otras a voluntad.

Efectos positivos sobre la función neurológica

En resumen, este método permite a los científicos reemplazar, por ejemplo, un gen defectuoso con otro sano: eliminar genes problemáticos e incluso introducir otros completamente nuevos en un organismo.

Recientemente, empleando esta técnica, un grupo de científicos ha encontrado dos enfoques terapéuticos para tratar y prevenir el alzhéimer. Así lo anunciaron en la Conferencia Internacional de la Asociación del Alzhéimer de 2023 celebrada en Ámsterdam (Países Bajos), tal y como refleja el portal de noticias sobre salud Medical News Today.

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Específicamente, estos investigadores han modificado el gen que codifica la proteína precursora del amiloide. Es importante tener en cuenta que una de las marcas características del alzhéimer es la aparición en los tejidos cerebrales de acumulaciones, llamadas 'placas', de formas anormales de la proteína amiloide (beta-amiloide).

Esta edición, afirman, ha logrado reducir en cultivos celulares la producción de las formas dañinas de la proteína amiloide, promoviendo en su lugar la producción de las formas asociadas con efectos neuroprotectores (como la proteína sAPPa)

Un increíble potencial 

No solo eso, sino que el tratamiento con CRISPR se asoció a una reducción en las placas de beta-amiloide en el tejido cerebral, a un descenso en los marcadores de la inflamación cerebral, a un aumento en los productos neuroprotectores del amiloide y, en modelos animales (ratones) a una mejora en el funcionamiento del sistema nervioso y de la conducta.

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Al tratarse de una terapia probada en ratones, como es lógico no puede emplearse por ahora en humanos y el camino hasta que eso pueda suceder es todavía largo. Sin embargo, y especialmente teniendo en cuenta que el enfoque no tuvo ningún efecto negativo importante sobre los ratones, revela el potencial que las técnicas de edición genética pueden tener para el abordaje de las enfermedades neurodegenerativas.

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Referencias

Paul Ian Cross. Could CRISPR gene therapy help treat Alzheimer's disease?. Medical News Today (2023). Consultado online en https://www.medicalnewstoday.com/articles/could-crispr-gene-therapy-help-treat-alzheimers-disease el 20 de julio de 2023.