El proyecto de investigadores españoles para tratar un cáncer infantil raro: "Alarga la vida de los pacientes"

El cáncer supone uno de los principales retos para la medicina contemporánea, y gracias a la dedicación de grandes esfuerzos en su investigación se están produciendo en los últimos tiempos grandes avaneces en nuestra comprensión del mismo y en la búsqueda de líneas de tratamiento novedosas que puedan ir reduciendo su doloroso impacto en nuestro mundo.

Así, en esta línea, y coincidiendo con la celebración del Día Internacional del Cáncer Infantil, la Fundación CRIS contra el cáncer ha presentado en el Hospital La Paz el ‘Proyecto Mateo’, una nueva línea de investigación de un cáncer de sangre extraño, la leucemia mielomonocítica juvenil,  que se desarrollará en la Unidad de Terapias Avanzadas.

En busca de una terapia CAR-T

Esta unidad, en la que se personalizan tratamientos innovadores para pacientes pediátricos que no responden a tratamientos convencionales o en recaída, es referencia a nivel internacional en investigación en terapia celular y trasplante y es todo un ejemplo de sinergia entre una fundación privada y un hospital público con vocación investigadora a favor de los pacientes.

Desde su creación en 2018 con la financiación de CRIS contra el cáncer, que desde entonces ha destinado ya más de 5 millones de euros, se sitúa a la vanguardia con tratamientos personalizados, ensayos clínicos y nuevas líneas de investigación beneficiando a más de 660 pacientes.

Se trata de un equipo multidisciplinar formado por investigadores, médicos, genetistas, bioinformáticos y especialistas liderado por el Dr. Antonio Pérez Martínez, Jefe del Servicio de Hemato-oncología Pediátrica de La Paz y director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas, que busca un acercamiento tipo CAR-T (inmunológico), a realizar en el propio hospital, para tratar esta extraña leucemia que diagnostican al año a uno de cada millón de niños y que en España afecta a 10 o 20 casos con un pronóstico muy grave.

Un cáncer raro y con mal pronóstico

El nombre del proyecto recuerda al primer paciente del Dr. Pérez Martínez en La Paz en junio de 2013 y que, además de popularizar un movimiento de concienciación a favor de la donación de médula con apenas mes y medio de vida, apoyó siempre sus proyectos de investigación. Casi ocho años después de su complicado trasplante de médula, el joven Mateo se mostraba feliz: “Antonio me salvó la vida a mí y a muchos niños. Es mi amigo, tenemos que ayudarle para que siga curando a todos los niños y niñas y por eso quiero que todo el mundo le apoye a él y a CRIS contra el cáncer”.

Hasta la fecha, el único tratamiento posible para esta leucemia (LMMJ) es un trasplante de médula, pero la recaída es un obstáculo para su curación, ya que la supervivencia a 10 años no alcanza el 40%.

“Se trata de un tipo de cáncer de la sangre exclusivo de los niños de muy baja frecuencia y del que tenemos datos de que es abordable por inmunoterapia como la terapia celular junto con fármacos epigenéticos. Creemos que podría beneficiarse de un acercamiento tipo CART, que realizaríamos nosotros mismos en el hospital, ya que ninguna industria farmacéutica lo realizará al tratarse de una enfermedad muy, muy, muy rara y poco frecuente”, explica en una nota de prensa Pérez Martínez, que lleva tiempo “incorporando nuevas estrategias terapéuticas sobre todo proviniendo del campo de la genética y la epigenética”.

“Mateo fue mi primer paciente en La Paz, un caso complicado que acabó bien y arrancar esta línea de LMMJ es muy especial por él y por todos aquellos que no la pudieron superar como Isabella”, recuerda.

De lo raro a lo común

Con el lanzamiento del Proyecto Mateo, se incorpora a la unidad el investigador Jordi Minguillón, formado en enfermedades raras y terapias avanzadas. “El objetivo es buscar nuevos tratamientos para esta enfermedad, con pocas opciones terapéuticas y un mal pronóstico en un porcentaje alto de los pacientes. Es un camino largo y seguro que lleno de obstáculos, pero creo firmemente que tenemos las herramientas necesarias para llevarlo a cabo con éxito. Mi objetivo es poder ofrecer esta nueva terapia a los pacientes durante el 2024 y si conseguimos buenos resultados clínicos entre el 2024-2026, no veo descabellada una aprobación regulatoria de nuestro tratamiento para LMMJ para 2027. Son objetivos ambiciosos, pero es una forma de tenerlos como referente: obtener una nueva terapia celular efectiva en la próxima década”.

“Con esta nueva terapia podemos alargar significativamente la supervivencia y la calidad de vida de estos pacientes que en la actualidad están desahuciados. Más aún, investigar y obtener nuevas terapias en LMMJ puede ser útil en otras enfermedades parecidas, y de mayor alcance, como la leucemia mieloide aguda. Es lo que se llama el abordaje ‘de lo raro a lo común”, explica Minguillón.