Investigadores de la Fundación Centro de Investigación Príncipe Felipe (CIPF) en colaboración con el IDIBELL, el Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge, han patentado el reposicionamiento de un fármaco ya existente en el mercado como paliativo de una enfermedad que destruye la mielina y para el que "hasta la fecha no tiene tratamiento alguno", según ha informado el centro en un comunicado.

En este sentido, ha explicado que la X-adrenoleucodistrofia (X-ALD) afecta principalmente al sistema nervioso central y a las glándulas suprarrenales. En este trastorno se produce una destrucción de la mielina que aísla los nervios en el cerebro y la médula espinal (desmielinización), lo que reduce la capacidad de las neuronas para transmitir información al cerebro.

Así, este fármaco —el temsirolimus—, que se ha empleado para tratar otras patologías, "consigue detener en animales el proceso de degeneración neuronal y motriz que causa la X-ALD".

Patente conjunta

El centro ha destacado que la patente ha sido posible gracias a la colaboración de los Dres. Aurora Pujol, del IDIBELL y Erwin Knecht del CIPF, responsables de los grupos U-759 y U-721. Ambos investigan en enfermedades raras dentro del CIBER (Centros de Investigación Biomédica en Red).

Los investigadores han comprobado que el tratamiento con temsirolimus consigue que ratones modelo de X-ALD recuperen su actividad autofágica y se frene el avance de la enfermedad. "Un gran avance médico y un rayo de esperanza para los pacientes que padecen esta enfermedad puesto que antes de nuestro descubrimiento no existía tratamiento alguno", según ha afirmado la Dra. Pujol.

Por otro lado, ha señalado que la película 'El aceite de la vida', protagonizada por Susan Sarandon, estuvo inspirada en el caso del paciente Lorenzo Odone —que falleció a causa de esta patología— y "ayudó a dar visibilidad y sensibilizar a la sociedad acerca de esta enfermedad rara".