Un equipo de científicos franceses encabezados por la doctora Fabienne Rolling ha devuelto la vista a siete perros ciegos en Nantes con una revolucionaria terapia génica que podría aplicarse en tratamientos a humanos que padezcan distrofias retinianas.
Su método, experimentado con éxito en siete de los ocho canes enfermos sobre los que se aplicó, permite regenerar células dañadas de la retina sin necesidad de interferir con el flujo sanguíneo ni el sistema cerebral.
Un mal de nacimiento
La terapia del equipo de Fabienne Rolling fue concebida para curar la amaurosis congénita de Leber , cuyos efectos prematuros y devastadores provocan la atrofia de la retina y, por tanto, la ceguera total o parcial.
Se trata de una enfermedad ocular genética rara, que pertenece al grupo de las distrofias (alteración del volumen y peso de un órgano) retinianas.
Los niños afectados suelen presentar ceguera desde su nacimiento o bien pierden la vista en los primeros meses o años de la vida.
Atajar el mal sin riesgos colaterales
"El éxito de esta experimentación radica en que se localiza el problema allí donde está gracias a la utilización de un vector transportador de origen vírico pero inocuo", explica la doctora Rolling.
Su terapia no sólo permite la regeneración de las células dañadas de la retina, sino que lo hace " sin necesidad de interferir con el flujo sanguíneo ni el sistema cerebral", matiza la especialista, que concluye que con ello "se evitan eventuales complicaciones derivadas de las terapias génicas que se habían empleado hasta ahora".
Sin cura
De momento no existe una cura reconocida para la la amaurosis congénita de Leber en humanos, y los tratamientos consisten en el uso de ayudas ópticas en función del tipo de disfunción de cada paciente.
Sin embargo, la efectividad demostrada en perros tratados con la terapia presentada por el equipo de Fabienne Rolling renueva las esperanzas de quienes padecen esta enfermedad ocular. Ahora falta demostrar que es viable en su aplicacion a humanos.
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