Un avance frente al cáncer, el ictus o la insuficiencia respiratoria por covid: editar genéticamente vasos sanguíneos

La genética es una de las áreas que últimamente está viviendo algunos de los avances más importantes en la medicina. El descubrimiento de la técnica de edición genética CRISPR Cas9 ha abierto numerosos caminos en este campo, con un gran potencial para tratar un buen número de enfermedades comunes y graves.

En esta línea, un equipo de científicos del Instituto de Investigación Infantil de Chicago (EE UU) ha logrado desarrollar una manera de, empleando esta tecnología, editar las células endoteliales de los vasos sanguíneos, lo que podría servir para combatir condiciones diversas como la arteriopatía coronaria, el ictus, la displasia broncopulmonar, la hipertensión arterial pulmonar, el síndrome de dificultad respiratoria aguda por la covid-19 o incluso ciertos tipos de cáncer.

Un vector no viral

Así lo explican en un artículo publicado en el medio Cell Reports que detalla los resultados del trabajo, hasta ahora llevado a cabo únicamente sobre ratones pero, señalan, en principio extensible a la especie humana.

Hasta ahora, el modo que se empleaba típicamente para hacer llegar a las células objetivo la tecnología CRISPR Cas9, una especie de 'tijeras moleculares' extraídas de mecanismos de defensa bacterianos capaces de cortar y sustituir genes, era a través de virus que 'atacaban' a la célula en cuestión y, sin dañarla, la introducían en su interior.

Sin embargo, como detallan los autores del artículo, en las células endoteliales vasculares este método presenta algunos problemas. Por ejemplo, puede desencadenar una respuesta inmune fuerte y potencialmente peligrosas, y se sospecha que también podría causar daños no previstos al ADN de las células objetivo.

Precisamente por esto, este trabajo se inscribe dentro de una tendencia, que es buscar un vector alternativo que pueda trasportar la tecnología CRISPR Cas9 hasta las células.

Para lograr esto, los investigadores han desarrollado una nanopartícula capaz de introducirse en las células desde el torrente sanguíneo, transportando consigo la tecnología CRISPR. En los ratones que han sido sujetos del experimento, la novedosa técnica se ha traducido en una edición exitosa de células endoteliales vasculares de los vasos sanguíneos periféricos, los pulmones, el corazón y la aorta.

Un enorme potencial

Este logro, que teóricamente es posible replicar en humanos, nos acerca más a las posibilidades terapéuticas de la tecnología CRISPR Cas9, al encontrar un modo de aplicación más seguro y capaz de llegar más lejos.

Hay que tener en cuenta, también, la importancia que tiene en este sentido la edición genética de las células endoteliales vasculares. Este tipo de células no sólo componen una parte significativa del sistema circulatorio, sino que además tienen funciones como el mantenimiento de la homeostasis entre tejido y fluido, el estado antitrombótico y antiinflamatorio de los vasos capilares, la reparación de ciertos daños orgánicos o algunos procesos metabólicos.

Como ejemplo, la disfunción endotelial vascular es prominente, dicen los autores, en la etiología de enfermedades como la aterosclerosis, un proceso presente en muchos de los principales eventos cardiovasculares (infarto de miocardio, accidente cerebrovascular, enfermedad coronaria, o insuficiencias respiratorias de varios orígenes, incluyendo la provocada por la covid-19.

Así, si este método llega a ser plenamente apto para su uso en humanos, una simple inyección de una mezcla de la nanopartícula y la tecnología CRISPR podría servir para revertir muchos de estos procesos y reparar importantes daños, pudiendo convertirse en un tratamiento efectivo para numerosas patologías que implican disfunción en esta clase de células.

Igualmente, los investigadores creen que este mismo principio se podría aplicar con éxito al tratamiento de determinados tumores, privándolos por ejemplo de riego sanguíneo o deteniendo las metástasis.