Así es Scemblix, el nuevo medicamento que ha aprobado la UE para la leucemia mieloide crónica

Se estima que, cada año, son diagnosticadas unas 6.300 personas de leucemia mieloide crónica (LMC) en Europa, una enfermedad cancerígena que ataca a la médula ósea y se caracteriza por un aumento descontrolado en la producción de algunas de glóbulos blancos en la sangre. Este tipo de cáncer representa 1 de cada 5 casos de leucemia y se considera una enfermedad poco frecuente con escasos tratamientos eficaces hasta hace unos 20 años. Desde entonces, los más eficaces han sido las terapias ITC, pero no funcionan con todos los pacientes. Ahora, los pacientes que no responden a las ITC tienen a su disposición un nuevo fármaco, Scemblix (asciminib), que fue aprobado hace unas semanas por la Unión Europea, pero que en España todavía no está disponible.

¿Para qué pacientes está indicado Scemblix?

La leucemia mieloide crónica (LMC) es un trastorno hematológico grave no hereditario que ocasiona la proliferación descontrolada de glóbulos blancos (leucocitos) en la sangre. Se trata de un tipo de leucemia crónica causada por la aparición del cromosoma filadelfia y que actualmente representa entre el 15% y el 20% de todas las leucemias. Esta alteración genética se produce, según nos explica Lupe Martínez, directora médica de Novartis España, por “la expresión de un gen anormal llamado BCR-ABL, que convierte a la célula en leucémica. Estas células leucémicas crecen, se dividen y proliferan, acumulándose en la médula ósea y transportándose a través de la sangre, llegando a otros órganos del cuerpo”. Para tratar este tipo de leucemia en los últimos 20 años se han producido importantes avances, especialmente los llamados ITCs (inhibidores de tirosina cinasa). Se trata de tratamientos orales que permiten, en la mayoría de los casos, cronificar la enfermedad.

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Sin embargo, hay un grupo de pacientes que o bien experimentan efectos secundarios muy fuertes o bien son resistentes a estos fármacos. Para ellos, hasta ahora, alternaban estos medicamentos con otros de acción similares, pero en muchos casos no logran los resultados esperados, por ello el diagnóstico puede llegar a ser muy desfavorable. Se espera que esto cambie con la llegada de Scemblix, fármaco que trae una nueva oportunidad a aquellos pacientes que no consiguen controlar su enfermedad con los tratamientos actuales, concretamente, como explica Lupe Martínez, “pacientes adultos con leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica (LMC Ph+ FC), previamente tratados con dos o más ITCs”.

¿Qué es Scemblix y cómo actúa?

Scemblix es el primer y único inhibidor STAMP (Specifically Target the ABL Myristoyl Pocket), que actúa específicamente dirigiéndose al bolsillo miristoilo del gen ABL, el que convierte en crónica la leucemia mieloide crónica, “gracias a su mecanismo de acción específico, ofrece una opción terapéutica innovadora y diferente para los pacientes con esta enfermedad que luchan contra intolerancias o resistencias después de al menos dos tratamientos previos con inhibidores de tirosina cinasa (ITCs)", aseguran.

El nuevo mecanismo de acción de Scemblix puede ayudar a abordar la resistencia e intolerancia en pacientes con LMC previamente tratados con dos o más ITC y a superar mutaciones en el gen defectuoso BCR-ABL, que está asociado a la sobreproducción de células leucémicas. Los ensayos clínicos han demostrado que se trata de un medicamento el doble de eficaz que los que se estaban utilizando para este tipo de pacientes, como el bosutinib (25,5% frente al 13,2%) y con tres veces menos reacciones adversas (5,8% frente al 21,1%).

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¿Cuándo estará disponible en España?

Scemblix ya ha recibido la aprobación en varios países, como Estados Unidos, Japón, Suiza y el Reino Unido, y la Unión Europea autorizó su uso en todos los países miembros, pero ahora es cada estado el que tiene que decidir cuándo autoriza su uso y comercialización en su territorio, “está autorizado para su utilización en todos los estados miembro de la Unión Europea, previa autorización de su comercialización por parte de las autoridades sanitarias de cada país”, comenta Lupe Martínez. En España tendremos que esperar, por tanto, a que la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), como agencia estatal adscrita al Ministerio de Sanidad, regule y autorice su comercialización. 

Aunque no hay una fecha aproximada para que esto ocurra, desde Novartis aseguran que “estamos trabajando conjuntamente con las autoridades sanitarias de nuestro país para hacer posible que Scemblix esté disponible para los pacientes que lo necesiten lo antes posible”.