Un medicamento para César, con Síndrome de Duchenne: "Si hubiera nacido en otra región, mi hijo viviría más"

César tiene 11 años, pero su cuerpo no responde como el de sus compañeros de pupitre. Mientras ellos juegan al fútbol sin problemas, César ha tenido que colgar los guantes de portero porque ya no es capaz de correr y se cae con frecuencia. Tampoco puede subir escaleras de dos en dos; desde hace un tiempo lo hace a gatas.

Su musculatura se debilita con celeridad debido al Síndrome de Duchenne que le diagnosticaron a los 6 años, una enfermedad genética que produce debilidad muscular progresiva y atrofia y que padecen 25.000 personas en toda Europa. Es incurable. 

El fármaco Tanslarna (Ataluren), sin embargo, es el único en el mercado capaz de ralentizar el avance de una enfermedad cuya esperanza de vida se estima entre los 25 y los 30 años. Pero el Hospital Sant Joan de Déu (Barcelona), así como Cat Salut, se lo han denegado a pesar de que dos neurólogos de ese centro se lo prescribieron.

"Han condenado a muerte a mi hijo", comenta a 20minutos su madre, Azucena, que desde hace meses libra una batalla incansable para conseguir ese medicamento, que actualmente se administra a 31 niños de diferentes comunidades autónomas en España, 3 de ellos en Cataluña. Ninguno es César. "Si hay 31 niños en España, ¿por qué el mío no?", se preguntan sus progenitores. "Si hubiera nacido en otra comunidad, viviría más".

Por ello, iniciaron una petición en la plataforma change.org a través de la que han recogido casi 200.000 firmas que este martes entregaron en la Conselleria de Salut. "Lo que están haciendo con mi hijo es una discriminación".

Lo cierto es que el fármaco Tanslarna (Ataluren), que está en fase 2, ha generado gran controversia. Once países de la Unión Europea lo tienen incluido dentro de su cartera de servicios sanitarios, mientras que 14 no. Entre ellos, está España. El Hospital Sant Joan de Déu y Cat Salut se lo denegaron a César al argumentar que no está probada su eficacia, tal y como acreditan los documentos a los que ha tenido acceso este periódico. Se basan en un informe elaborado en 2017 por la Agencia Española del Medicamento en el que aseguran que "las evidencias de eficacia son frágiles".

La Agencia Europea del Medicamento, sin embargo, le concedió "autorización de comercialización condicional" en 2014 en toda la UE, ya que las pruebas apuntaban "a que ralentiza el avance de la enfermedad". "Vemos una falta de acuerdo entre el Ministerio y el laboratorio", subraya la presidenta de la Asociación Duchenne Parent Project.

"Es un medicamento muy caro. Nos han puesto problemas en casi todas las autonomías: Cataluña, Andalucía, Aragón... Canarias es la única que no. Las consejerías al final ceden en función de la presión. Nosotros tenemos claro que no cura la enfermedad, pero si ayuda a que el niño esté en silla de ruedas a los 15 años y no a los 12, para nosotros es suficiente", explica.

El síndrome de Duchenne es una enfermedad que actúa a contrarreloj. Bien lo sabe Juan Antonio, el padre de César. "Cada día llego a casa y pienso ‘a ver qué sorpresa negativa me llevo hoy, a ver qué no es capaz de hacer hoy’". Con los años, el pequeño ha perdido movilidad y él mismo, que ahora cursa 6º de Primaria, se da cuenta. "Pregunta por qué no puede hacer cosas y sus amigos sí. Se me desgarra el alma", añade Juan Antonio. "Es una situación insoportable. No quiero que mi hijo se vaya antes que yo".