El Ministerio de Sanidad se encuentra negociando con la compañía farmacéutica británica Orchard Therapeutics la compra de Libmeldy, que con su precio de salida de 2,47 millones de euros por dosis se ha convertido en el más caro del mundo.
¿En qué consiste y para qué se usa?
Libmeldy es el nombre comercial de un medicamento con el principio activo atidarsagen autotemcel. Se trata de una vanguardista terapia génica de una única dosis contra la leucodistrofia metacromática, una enfermedad genética muy rara (en Europa, aparece en 1,1 de cada 100.000 nacimientos; en España, cada año nacen entre 3 y 5 niños con esta enfermedad) que causa la acumulación de sustancias grasas en las células y especialmente en el cerebro, la médula espinal y el sistema nervioso periférico.
De esta manera, el fármaco evita el terrible desenlace de la enfermedad: en condiciones normales, los niños que la padecen muestran alteraciones en el tono muscular, cambios bruscos de la personalidad y el comportamiento, disminución cognitiva y, finalmente, neurodegeneración y muerte normalmente entre los 5 y los 10 años de edad. Cabe destacar que en los ensayos clínicos que han permitido la aprobación del tratamiento han logrado la cura completa hasta el momento, si bien será necesario esperar más tiempo para conocer la evolución a largo plazo.
En esencia, el atidarsagen autotemcel es un autotrasplante de células de médula ósea procedentes del propio paciente pero posteriormente modificadas genéticamente en un laboratorio para corregir la anomalía causante de la enfermedad, un defecto en el gen de la arisulfatasa A que impide al organismo codificar una enzima protectora de la mielina (la capa externa de las células nerviosas).
Un futuro complejo
Esta terapia enfrenta dos principales retos. El primero es el económico; y es que el Libmeldy es un ejemplo claro de la escalada de precios de los medicamentos innovadores destinados a enfermedades raras. De hecho, ha desbancado con mucho al fármaco que hasta ahora ostentaba el récord de ser el más caro del mundo, Zolgensma (otra terapia génica, en este caso para combatir la atrofia muscular espinal). Esta situación está llevando a largas y costosas negociaciones a varios sistemas sanitarios alrededor del mundo y vuelve la cura completamente inaccesible en otros estados que no la sufragan. En esta línea, Sanidad informó este año de que en el último lustro ha aumentado en dos tercios el gasto en tratamientos innovadores.
El segundo es que sólo es eficaz antes de que los síntomas comiencen a aparecer, ya que para entonces el daño en las células se ha acumulado y es insalvable. Para poder proporcionarlo en este momento, sería necesario introducir test para detectar leucodistrofias en los cribados neonatales, algo que por ahora no se hace y que también resulta costoso.
Referencias
European Medicines Agency. Libmeldy (población autógena enriquecida con células CD34+ compuesta por células madre hematopoyéticas transducidas ex vivo con un vector lentivírico que codifica el gen de la arilsulfatasa A humana (ARSA). Información general sobre Libmeldy y sobre los motivos por los que se autoriza su uso en la UE (2022). Consultado online en https://www.ema.europa.eu/en/documents/overview/libmeldy-epar-medicine-overview_es.pdf el 27 de julio de 2022.
Gobierno de España. Ministerio de Sanidad. Informe evolución de la financiación y la fijación de precio de los medicamentos huérfanos en el SNS (2016-2021). (2022). Consultado online en https://www.sanidad.gob.es/profesionales/farmacia/pdf/202202222_Infor_Evol_Mtos_Huerfanos_SNS_2016_2021.pdf el 26 de julio de 2022.
Comentarios
Hemos bloqueado los comentarios de este contenido. Sólo se mostrarán los mensajes moderados hasta ahora, pero no se podrán redactar nuevos comentarios.
Consulta los casos en los que 20minutos.es restringirá la posibilidad de dejar comentarios