Inician un tratamiento experimental para tratar a niños con enanismo

Un niño bilbaíno de nueve años es el primero en España y uno de los primeros en el mundo en probar un fármaco experimental que podría mejorar la calidad de vida de los menores con acondroplasia, una enfermedad de las consideradas raras que provoca enanismo.

Un grupo de investigadores de la Unidad de Cirugía Artroscópica (UCA) del hospital Vithas San José de Vitoria coordina en España el desarrollo de tres ensayos clínicos con un fármaco, en un trabajo con cerca de 30 menores de entre 8 y 11 años.

Ahora, según han dado a conocer este viernes, va a dar comienzo a la fase 2 de esta investigación que consiste en buscar la dosis más baja y eficaz para que el fármaco sea seguro.

Tras el niño de Bilbao, que ha comenzado ya con el tratamiento, otros 7 menores de varios puntos de España iniciarán progresivamente este ensayo clínico farmacológico. Alrededor de 90 familias han solicitado entrar en los diferentes ensayos que se están llevando a cabo.

Esta unidad hospitalaria lleva desde Vitoria todos los ensayos clínicos que se están haciendo con fármacos en el mundo y ha recordado que lograr un medicamento efectivo acabaría con el único tratamiento disponible hasta ahora para el enanismo: el alargamiento de extremidades, con cirugías a lo largo de 4 o 5 años, un proceso muy complejo, largo y con altas tasas de complicaciones.

El objetivo del medicamento, según han explicado los doctores Gorka Knörr y Josep María de Bergua, del equipo del doctor Mikel Sánchez, es "ganar velocidad de crecimiento, además de mejorar la calidad de vida y minimizar las complicaciones que se producen a lo largo de la vida de las personas afectadas por esta enfermedad genética", ya que la acondroplasia no es solo una cuestión de altura sino que lleva aparejadas numerosas patologías.

La acondroplasia, que afecta a 1 de cada 25.000 niños, afecta al crecimiento de los huesos, con cortedad y deformaciones, y es la principal causa de una estatura baja desproporcionada (con un promedio a final del crecimiento de 131 centímetros en hombres y 124 en mujeres).