El grupo NanoBioCel de la UPV/EHU recibe financiación para investigar el albinismo

  • El grupo NanoBioCel de la Facultad de Farmacia de la Universidad del País Vasco/Euskal Herriko Unibertsitatea ha conseguido financiación del Instituto de Salud Carlos III para investigar el albinismo, según ha informado en un comunicado.

Esta financiación es posible a través de la convocatoria de proyectos intramurales de la Plataforma de Apoyo a la Internacionalización (PAI) para los grupos Ciber. El proyecto a financiar lleva por título 'Desarrollo preclínico de aproximaciones terapéuticas basadas en CRISPR y vectores no-virales en modelos celulares y animales existentes de albinismo'.

El mismo está coordinado por el investigador Lluis Montoliu, científico del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) del Centro Nacional de Biotecnología y perteneciente al Ciber de Enfermedades Raras (CiberER), y por el profesor José Luis Pedraz, investigador principal del grupo NanoBioCel de la UPV/EHU, perteneciente al Ciber de Biomedicina, Biomateriales y Nanomedicina (Ciber-BBN).

El albinismo es una rara condición genética humana asociada con mutaciones en al menos 20 genes. En Europa, la frecuencia estimada del albinismo es de aproximadamente 1 por cada 17.000 recién nacidos. El albinismo está asociado con un diagnóstico de visión gravemente dañada, con una agudeza visual limitada (a menudo <0.1), debido a la hipoplasia fetal, y la falta de visión estereoscópica, debido a las conexiones nerviosas retinianas anormales con los núcleos cerebrales que procesan la información visual.

La propuesta del grupo NanoBioCel de la UPV/EHU, que fue la mejor valorada de un total de 19 presentadas, busca utilizar métodos de edición génica CRISPR para restaurar el gen Tyr, que es el gen asociado con la forma más común de albinismo, el albinismo oculocutáneo no sindrómico (OCA), utilizando un sistema de administración no viral de nanopartículas lipídicas basado en niosomas catiónicos.

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