El consejero de Sanidad del Gobierno de Aragón, Sebastián Celaya, se ha reunido este jueves con las familias de los tres niños aragoneses que padecen distrofia muscular de Duchenne y les ha explicado que no se prescribirá el medicamento de Atalurén bajo la modalidad de uso compasivo para tratar esta enfermedad mientras no existan evidencias científicas que avalen su eficacia.

Celaya ha transmitido a los padres y madres que los niños recibirán una atención especialmente dedicada y cercana en función de sus necesidades y de las propias familias. En esta atención, se incluirán todas aquellas medidas que colaboren en el retraso de la enfermedad y que mejoren la calidad de vida, no sólo de los niños, sino también de las familias, ha informado el Gobierno de Aragón en una nota de prensa.

Ha agregado que el Departamento de Sanidad ha basado esta decisión en el informe emitido en octubre de este año por el Comité de Bioética de Aragón al que se solicitó que estudiara los aspectos éticos de la posible administración de este medicamento bajo la citada modalidad a los tres niños residentes en Aragón afectados por dicha patología.

El consejero de Sanidad se ha comprometido en la reunión a transmitir al Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad la necesidad de adoptar este tipo de decisiones de una forma consensuada entre todas las Administraciones competentes y siempre bajo criterios de beneficio clínico y social.

De esta forma, se garantizará "la equidad en las prestaciones sanitarias en todo el Sistema Nacional de Salud, su calidad y seguridad, siguiendo otra de las recomendaciones incluidas en el informe del Comité de Bioética de Aragón".

FAMILIAS

Por su parte, las familias de estos tres menores han lamentado que no vayan a poder recibir un tratamiento "que puede ralentizar el avance de la enfermedad" y han explicado que el consejero "nos ha dicho que el Comité de Bioética ha desaconsejado el tratamiento ciñéndose a un caso en Sevilla donde el menor ha empeorado".

Sin embargo, han criticado, "no ha tenido en cuenta los otros muchos casos en Madrid, Valencia, Andalucía o Barcelona donde los menores sí han recibido el tratamiento y están viendo cómo el avance de la enfermedad se ralentiza".

Por eso, "les hemos preguntado por estos casos y nos ha dicho que no tenía constancia de ellos". Ahora, las familias "estamos destrozadas, estamos muy mal" y "vamos a llevar este caso ante la Justicia" ya que "no podemos entender por qué a nuestros hijos no se les da el tratamiento".

Asimismo, han informado de que el consejero de Sanidad les ha transmitido que se podrá revisar la decisión el próximo 17 de diciembre, cuando la farmacéutica responsable del Translarna publique los resultados definitivos de la fase 3 del medicamento.

Este fármaco, por el que las familias de los tres menores llevan "más de un año luchando, es la única alternativa para frenar el rápido avance de la Distrofia Muscular de Duchenne, una enfermedad neurodegenerativa grave que limita significativamente los años de vida de los menores afectados causando la pérdida rápida de la función muscular y haciéndoles perder su independencia".

Las familias de los tres niños iniciaron una petición conjunta en Change.org solicitando al consejero de Sanidad del Gobierno de Aragón, Sebastián Celaya, que aprobara el uso compasivo de Ataluren para sus hijos ya que "si nuestros hijos vivieran en otras Comunidades autónomas ya estarían tomando la medicación".

Hace pocas semanas las semanas, entregaron al consejero las más de 289.000 firmas que habían conseguido hasta el momento y hoy el número de personas que está pidiendo a Celaya que autorice el tratamiento para los tres menores asciende a más de 338.000 personas.

Desde la Asociación Duchenne Parent Project "no comparten" el dictamen en que se apoya la Comunidad de Aragón y han asegurado que "seguirán luchando con las familias para poder lograrlo". Mientras esa respuesta afirmativa llega, las madres de los menores han asegurado que no van a parar y que seguirán llevando a cabo acciones para poder lograr su objetivo.

INFORMES

El Gobierno autonómico ha explicado que el informe de Comité de Bioética de Aragón concluye que "a la vista de las débiles evidencias científicas disponibles a día de hoy, no hay argumentos concluyentes para recomendar su uso en situaciones especiales o compasivo, entendiéndose que debe proseguir la fase experimental de éste u otros fármacos que ofrezcan esperanzas para la distrofia muscular de Duchenne", a la vez que insta al Departamento a facilitar una atención especial a los niños afectados y a sus familias.

Este documento se basa, de entre la documentación analizada, en el ensayo clínico del Atalurén en fase II, de cuyo estudio señalan que "las evidencias disponibles sobre la eficacia del fármaco son muy débiles; no se ha podido demostrar que el tratamiento con Atalurén incremente la producción de la distrofina muscular —una proteína de los músculos—; tampoco se ha podido demostrar su efecto beneficioso sobre el curso y la progresión de la enfermedad a largo plazo".

Concluye que la valoración global de los resultados del conjunto de mediciones de rendimiento muscular "plantea serias dudas sobre la significación clínica de algunos hallazgos estadísticamente significativos".

El documento también hace referencia al informe del National Institute of Health and Care Excellence (NICE), de octubre de 2015, donde se propone no autorizar en el Reino Unido el tratamiento hasta que no se evalúen definitivamente los resultados del ensayo clínico en fase III.

Por otro lado, el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad ha emitido un primer informe de posicionamiento en el que concluye que "no se ha demostrado ningún efecto del Ataluren sobre el curso y la progresión de la enfermedad".

Este documento prosigue que Ataluren "ha sido autorizado de manera condicional a la espera de los resultados de un estudio actualmente en curso que valide los resultados obtenidos en el subgrupo de pacientes que se encuentran en la fase de declive de la capacidad de deambulación" por lo que "el beneficio de este medicamento no podrá ser aclarado hasta disponer de los datos del estudio en marcha".