La terapia genética para una variedad rara de ceguera hereditaria ha mejorado la visión de cuatro pacientes que la probaron, elevando las esperanzas del complicado campo de la tecnología de reparación de genes.
Dos equipos médicos distintos han anunciado su éxito en el empleo de un tipo de terapia genética para tratar la Amaurosis Congénita de Leber o LCA, por sus siglas en inglés.
Esta enfermedad, que ataca a los receptores de luz en la retina, suele empezar a afectar a la vista en la primera infancia, y causa ceguera total para cuando el paciente tiene 30 años. No hay tratamiento.
Los dos equipos utilizaron un virus común del resfriado para transportar una versión normal de un gen dañado que causa la enfermedad, llamado RPE65, directamente a los ojos de los pacientes.
Aunque los dos experimentos intentaban probar sólo la seguridad del tratamiento, los pacientes afirmaron que podían ver un poco mejor, según explicaron los investigadores en una reunión de especialistas oculares en Florida y en la New England Journal of Medicine.
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