Una técnica experimental permite modificar por primera vez el ADN en el interior de una persona

Una técnica experimental permite modificar por primera vez el ADN en el interior de una persona

Cadena de ADN
Imagen de una cadena de ADN. (CREATIVE COMMONS)
  • El paciente es Brian Madeux, un hombre de 44 años afectado por el Síndrome de Hunter, que a lo largo de su vida ha pasado ya por 26 operaciones.
  • Aún hay que esperar hasta tres meses para saber si ha tenido éxito y conlleva riesgos, pero Madeaux ha colaborado confiando en poder ayudar a otros.
  • La empresa biotecnolótica Sangamo ha empleado una nueva herramienta de edición genética similar a CRISPR.

Ha sido el pasado lunes en Estados Unidos. Por primera vez los científicos han modificado los genes de un hombre en su interior, alterando permanentemente su ADN para tratar un desorden genético conocido como Síndrome de Hunter.

Ahora toca esperar entre uno y tres meses pasa saber si este intento ha tenido éxito. El Síndrome de Hunter supone la carencia de un gen clave en las células hepáticas que conduce a graves problemas de infecciones, respiratorios, cardíacos y neuronales.

El paciente, Brian Madeux de 44 años, ha asegurado en en The Associated Press, que ha dado la exclusiva, que llevaba "toda la vida esperando algo así".

Esta terapia génica experimental es definitiva. El gen que han insertado acompañará toda la vida a Madeaux, lo que implica que pueden existir potenciales riesgos, como una muerte prematura o el desarrollo de otros determinados tipos de cáncer.  El paciente, tras 26 operaciones y un empeoramiento de su condición, ha decidido asumirlos con la esperanza de poder ayudar a otros.

No es ni mucho menos el primer caso de terapia génica que se lleva a cabo, ya se empleó en el pasado por ejemplo con un paciente con una enfermedad severa del sistema inmune, empleando virus para tratar la leucemia y con un paciente con cáncer de pulmón en China, pero el intento llevado a cabo ahora en California por la compañía biotecnológica Sangamo es el primero que modifica el DNA de una persona dentro de su cuerpo usando una nueva herramienta de edición genética denominada Zinc Finger Nuclease.

Igual que la mucho más conocida CRISPR, también puede cortar el ADN para introducir un gen en un punto concreto del código genético. Sangamo la ha empleado con anterioridad para tratar a pacientes con VIH, pero editándolo fuera de su cuerpo.

Sangamo espera poder realizar terapias similares con otros pacientes, entre nueve y doce, para comprobar si el tratamiento es efectivamente seguro y seguir avanzando en el desarrollo de nuevas técnicas médicas que pueden ayudar potencialmente a millones de personas.

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