Menos del 10% de las enfermedades raras tiene tratamiento específico

Menos del 10% de las enfermedades raras tiene tratamiento específico

  • Este viernes es el Día Mundial de las Enfermedades Raras.
  • Se estima que hay más de 7.500 enfermedades raras o poco frecuentes, que en su conjunto afectan a más de 3 millones de personas en España.
  • Sólo en el 10% de los casos hay un mínimo conocimiento científico y un porcentaje aún inferior dispone de algún tipo de tratamiento específico.
  • El tratamiento de una enfermedad rara puede llegar a tener un coste de entre 30.000 y 300.000 euros al año por los elevados costes de investigación.
  • Virginia tiene una enfermedad rara: "Hay que vivir intensamente".

Actualmente se estima que hay más de 7.500 enfermedades raras o poco frecuentes, que en su conjunto afectan a más de 3 millones de personas en España, pero de todas ellas sólo en el 10% de los casos hay un mínimo conocimiento científico y un porcentaje aún inferior dispone de algún tipo de tratamiento específico, según ha recordado la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra-huérfanos (AELMHU).

Cada paciente que recibe tratamientos de las enfermedades raras con medicamentos huérfanos supone un coste muy elevado Con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras que se celebra este viernes, 28 de febrero, esta entidad recuerda que hay una gran mayoría de afectados por estas patologías que carecen de tratamiento específico. Entre sus objetivos para este año, AELMHU pretende que se agilice el acceso a los tratamientos necesarios para estos pacientes, y propone que estos fármacos sean considerados prioritarios por el Sistema Nacional de Salud, para que así se acorten los plazos de negociación de precio y reembolso.

También buscan conseguir una mayor equidad en el acceso a los tratamientos para todos los pacientes independientemente de su lugar de residencia y del centro sanitario que les corresponda, para lo que proponen la creación en cada comunidad de un fondo económico que permita afrontar los gastos que supone cada nuevo diagnóstico de enfermedades raras.

"Aunque los tratamientos de las enfermedades raras con medicamentos huérfanos suponen tan sólo algo más de un 3% del gasto sanitario total, es cierto que cada paciente que los recibe supone un coste muy elevado para el territorio, e incluso para el propio centro sanitario correspondiente", ha reconocido su presidente Luís Cruz.

De hecho, recuerdan que el tratamiento de una enfermedad rara con un medicamento huérfano puede llegar a tener un coste de entre 30.000 y 300.000 euros al año, dados los elevados costes de investigación y desarrollo, producción (muchos de estos productos son de origen biotecnológico) y a los pocos pacientes que son beneficiarios, que tienen que ser asumidos en su totalidad por el sistema sanitario público de cada comunidad.

En este sentido, la creación de un fondo específico autonómico ayudaría a "paliar los desajustes presupuestarios" que se producen y supondría una "fuente de tranquilidad para la gestión sanitaria".

El "valor social" de estos tratamientos

Además, AELMHU trabaja para que se reconozca el valor social de los medicamentos huérfanos y ultra-huérfanos ya que en la mayoría de los casos la vida de los pacientes de enfermedades poco frecuentes está totalmente condicionada por su patología.

A menudo les impide llevar una vida normal, trabajar, independizarse, formar una familia y, en definitiva, contribuir activamente a la sociedad. Sin embargo, con la ayuda de los medicamentos necesarios su calidad de vida puede mejorar mucho hasta llegar a estabilizarse, lo cual también reporta beneficios para sus familias y para la sociedad en general.

No obstante, el desarrollo de un medicamento eficaz para tratar una enfermedad rara conlleva un elevado coste económico y de tiempo. Según Luis Cruz, "la investigación para desarrollar un medicamento huérfano suele tener una duración de entre 10 y 15 años y un coste económico que oscila entre 1.500 y 15.000 millones de euros".

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