Científicos de la Universidad de Cantabria (UC), del Instituto Cajal y de la empresa Roche han realizado un estudio que apunta a un posible futuro tratamiento de la discapacidad cognitiva en personas con síndrome de Down mediante el bloqueo selectivo de ciertos receptores de los circuitos inhibidores GABA del cerebro.

Con este bloqueo, los investigadores han logrado revertir déficits neurológicos clave en un modelo murino del síndrome de Down, el ratón trisómico Ts65Dn, según ha informado en un comunicado la Universidad de Cantabria.

Los resultados de este estudio han sido publicados en un artículo firmado por el equipo que lidera en la UC la doctora Carmen Martínez-Cué, en la 'Journal of Neuroscience', revista de referencia mundial en su campo.

La conclusión del estudio, en el que el grupo de investigadores ha estado trabajando durante cinco años, "abre la puerta", según ha subrayado la UC, a futuros nuevos tratamientos que mejorarían capacidades cognitivas como la memoria o el aprendizaje, asociadas no sólo al síndrome de Down sino también a otras enfermedades neurológicas.

Por ello, Roche ha comenzado ya a realizar pruebas con personas para administrarles el compuesto químico desarrollado y probar la correlación de los resultados obtenidos en animales.

La multinacional farmacéutica con sede en Suiza llevaba tiempo trabajando con este tipo de compuestos cuando los científicos de la Universidad de Cantabria le propusieron sumar su experiencia y aplicar los avances de Roche a la investigación del síndrome de Down.

Las personas con este síndrome presentan un desequilibro entre los circuitos inhibidores y los excitadores del cerebro, que afectan a zonas críticas del hipocampo como las que tienen que ver con la cognición, la memoria o el aprendizaje.

Los receptores cerebrales GABA-A a5 (alfa 5) son los que intervienen solo en partes del cerebro relacionadas con esas capacidades y sobre ellos actúa el producto de Roche, denominado modulador alostérico negativo.

Así, este compuesto logra inhibir la acción de esos receptores sin afectar a otros, lo que evita efectos secundarios no deseados.

Los investigadores también han demostrado, mediante los experimentos hechos mayoritariamente en la UC, que el tratamiento con el compuesto mejora las anomalías en el número y funcionamiento de ciertas neuronas cerebrales en el modelo animal.

En ratones Ts65Dn adultos, el compuesto logra restablecer el número de nuevas neuronas que nacen (neurogénesis), asimilando su producción a la del cerebro de un ratón normal.

Todo ello confirma, según la UC, que la modulación selectiva de los receptores GABA-A a5 en regiones clave del cerebro permite lograr "importantes mejoras cognitivas y conductuales, reduciendo las señales inhibidoras entre las células nerviosas".

"No es el único fármaco que se está probando para lograr mejoras en el síndrome de Down, pero nuestros datos son los más espectaculares", explica el investigador Jesús Flórez, catedrático de Farmacología, asesor de la Fundación Síndrome de Down de Cantabria y director de Canal Down21.

POr su parte, la investigadora posdoctoral en el Departamento de Fisiología y Farmacología de la UC, Noemí Rueda, ha explicado que el avance "afecta a algunos de los problemas asociados al síndrome de Down, pero no a todos", aunque los resultados preclínicos abren la puerta a posibles mejoras posteriores relacionadas con estos otros aspectos.

Esta investigación puede ofrecer un "nuevo enfoque terapéutico para mejorar las capacidades de comunicación de las personas con síndrome de Down y, en último término, ayudarles a ser más independientes en su vida cotidiana", según Roche.